EL PAÍS
La edición genética permite reescribir el genoma de una persona para corregir errores que producen enfermedades. Es lo que se ha logrado con la anemia falciforme, una dolencia provocada por una mutación que hace que los glóbulos rojos tengan forma de hoz en lugar de la redonda habitual. Esa deformación impide que circulen bien por los vasos sanguíneos, provocando fuertes dolores y muerte prematura. En diciembre de 2023, EE UU aprobó el primer tratamiento para esta enfermedad hereditaria realizado con el sistema de edición CRISPR. Esas tijeras moleculares permiten sustituir el gen defectuoso que produce la hemoglobina, la proteína que transporta el oxígeno en la sangre, por uno que funciona correctamente.
Esta tecnología ya tiene aplicaciones, desde las enfermedades genéticas hereditarias a la inmunoterapia del cáncer, pero presenta algunos problemas de precisión, como el corte de secuencias no deseadas, parecidas al objetivo que se quiere eliminar, o la liberación de trozos de ADN cortados que produzcan una respuesta inmune dañina para el paciente o inestabilidad genómica. Este miércoles, la revista Nature publica dos artículos en los que se describe un nuevo mecanismo de edición genética potencialmente más preciso y con la capacidad para introducir largas secuencias de ADN en lugares específicos del genoma.
Los investigadores Patrick Hsu, Nick Perry y Matt Durrant, del Arc Institute, en Palo Alto (EE UU).
RAY RUDOLPH