EL PAÍS
Las curaciones milagrosas de enfermedades genéticas, logradas gracias a la modificación minuciosa del ADN de cada paciente y celebradas con razón a bombo y platillo, son solo excepciones en una tragedia. Hay más de 7.000 enfermedades raras identificadas, pero apenas existen tratamientos para el 5%, pese a que afectan a más de 300 millones de personas. Uno de los mejores científicos vivos, el químico estadounidense David Liu, anuncia este miércoles una idea revolucionaria: una medicina experimental multiusos que promete arreglar la causa de decenas, o incluso cientos, de enfermedades genéticas diferentes. Un único tratamiento, multitud de problemas distintos resueltos en miles de pacientes, esa es la estrategia. Su nombre es PERT.
El equipo de David Liu no propone corregir estas mutaciones una por una, como hasta ahora, sino hacer sofisticadas modificaciones genéticas para que cada célula produzca una molécula que consigue que la receta se lea correctamente hasta el final, independientemente de la proteína implicada.
El químico David Liu, en su despacho del Instituto Broad, en Cambridge (EE UU), en 2020.
Boston Globe (Boston Globe via Getty Images)